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Oxford Biomédica y Santen suscriben un contrato de colaboración en I+D, y de licencia y opción para el desarrollo de vectores de terapia génica para enfermedad hereditaria de retina

miércoles 26 junio 2019


Oxford, Reino Unido y Osaka, Japón – Oxford Biomedica plc (LSE:OXB), grupo empresarial líder en terapia génica y celular, y Santen Pharmaceutical Co., Ltd., líder en el mercado de medicamentos oftálmicos sujetos a prescripción médica en Japón con presencia global en más de 60 países, anunciaron hoy que han suscrito un contrato de colaboración en I+D y de licencia y opción para investigar y desarrollar productos de terapia génica para el tratamiento de enfermedades hereditarias de retina. Las enfermedades hereditarias de la retina son un grupo de trastornos raros causados por uno de más de 260 genes, cuya mutación da lugar a pérdida de visión o ceguera1.

Las enfermedades hereditarias de la retina son candidatas ideales para la terapia génica porque muchas de las mutaciones genéticas responsables de las mismas ya se han identificado1,2. Además, el ojo es un órgano fácilmente accesible que favorece la administración directa de vectores de terapia génica al tejido enfermo. Una ventaja clave con los vectores lentivirales es su capacidad para administrar genes terapéuticos grandes, lo que constituye un desafío técnico para otros sistemas de vectores3.

El objetivo de la colaboración en I+D es generar una prueba preclínica de concepto para el tratamiento de enfermedad hereditaria de retina con vectores lentivirales desarrollados y fabricados por OXB. La colaboración incluye una licencia para utilizar la plataforma LentiVector® de OXB y acceder a sus capacidades de fabricación a escala industrial. Oxford Biomedica tiene derecho a un pago por hitos no revelado por el ejercicio de la opción a la plataforma LentiVector® así como a los hitos de desarrollo, y a una regalía de hasta un 10% sobre las ventas netas. Santen tiene derechos de comercialización sobre el programa en todo el mundo, mientras que OXB conserva una opción para cofinanciar y participar en el desarrollo y comercialización en los Estados Unidos y Europa.

Como declara John Dawson, consejero delegado de Oxford Biomedica:

"Estamos encantados de llevar a cabo nuestra primera colaboración con Japón. Santen es una empresa multinacional líder en oftalmología, que desarrolla productos innovadores de terapia génica para el tratamiento de enfermedades hereditarias de retina que afectan de manera significativa a pacientes con escasas o nulas opciones terapéuticas. Creemos que nuestra plataforma LentiVector® es particularmente adecuada para la administración de genes grandes al ojo. Estamos deseando trabajar conjuntamente con Santen formando una verdadera asociación que aplicará nuestras respectivas capacidades en vectores de terapia génica y enfermedades hereditarias de retina a maximizar el valor de este importante programa de I+D."

Según Naveed Shams, doctor en Medicina, director científico y presidente de I+D Global en Santen:

"Estamos entusiasmados por colaborar con Oxford Biomedica y aprovechar su plataforma de vectores lentivirales para desarrollar soluciones terapéuticas innovadoras para la enfermedad hereditaria de retina. Un enfoque basado en terapia génica para el tratamiento de enfermedades hereditarias de retina permitirá a Santen satisfacer las necesidades de pacientes que padecen distrofias hereditarias de retina. Esta importante colaboración se basa en los continuos esfuerzos en investigación de Santen como parte del programa CiCLE de la Agencia Japonesa para la Investigación Médica y el Desarrollo, y refuerza además nuestro compromiso de abordar los desafíos en el cuidado oftálmico".
 

Referencias:
1.    Fuente: Biblioteca Nacional de Medicina e Institutos Nacionales de Salud de EEUU
Translational Vision & Science Technology https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6052953/ [último acceso en septiembre de 2019]
2.    Fuente: Sociedad Americana de Terapia Celular y Génica
Inherited Retinal Diseases https://www.asgct.org/education/inherited-retinal-diseases[último acceso en septiembre de 2019]
3.    Fuente: Gene Therapy Net.com
Lentiviral Vectors http://www.genetherapynet.com/viral-vector/lentiviruses.html [último acceso en septiembre de 2019] 

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